强直性肌营养不良新药？
强直性肌营养不良新药？
病情描述：
医生回答：
本组病例均未发现强直性肌营养不良1型特效药,全球发生率为1/8000。这一疾病对人体细胞的损伤正在得到进一步的研究。在蛋白质合成的第一步,突变的DMPK基因转变成RNA,RNA中重复的序列使其与其它蛋白质相结合,即肌盲样蛋白(MBNL),后者调节RNA的相关过程。肌盲样蛋白是由突变的RNA结合而成,它的功能无法正常发挥,从而引起一系列蛋白质合成问题。
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药咳特灵胶囊
镇咳，祛痰，平喘，消炎。用于咳喘及慢性支气管炎咳嗽。
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1.原发性高胆固醇血症本品作为饮食控制以外的辅助治疗,可单独或与HMG-CoA还原酶抑制(他汀类)联合应用于治疗原发性(杂合子家族性或非家族性)高胆固醇血症，可降低总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)。 2.纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)本品与他汀类联合应用，可作为其他降脂治疗的辅助疗法(如LDL-C血浆分离置换法)，或在其他降脂治疗无效时用于降低HoFH患者的TC和LDL-C水平。 3.纯合子谷甾醇血症(或植物甾醇血症)本品作为饮食控制以外的辅助治疗，用于降低纯合子家族性谷甾醇血症患者的谷甾醇和植物甾醇水平。
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